澳大利亚研制“心脏病预防针”：用基因编辑技术，3年内人体实验

2022-01-03 01:23:59 来源:

一家英国初创子公司正要开发“心肌梗塞预防针”，欲通过遗传编辑疗法减少心肌梗塞的感染率，预计在3年内开启毒物。已对，其遗传编辑计划书得到谷歌母子公司Alphabet可能性投资基金的支持，启动了5850万美元的A轮融资。这家新兴动物技术开发子公司名为Verve Therapeutics，由英国马萨诸塞州总医院遗传组医学中的心主任、年前哈佛的大学心肌梗塞专家Sekar Kathiresan创立。人体内的朝天所含与心肌梗塞的感染率相关，随着岁数的增长速度，朝天可能会堵塞血管并最终导致心肌梗塞头痛。据《华盛顿邮报》路透社，Verve Therapeutics准备借助于CRISPR-Cas9遗传编辑技术开发，演进肝脏中的参与制造低密度脂蛋白（LDL）朝天的PCSK9遗传。该子公司的总裁兼科学顾问、哈佛大学的遗传学家戈·穆苏努鲁（Kiran Musunru）曾采用CRISPR-Cas9修饰肠道的PCSK9遗传，成功地将肠道的朝天减少了35％至40％。Verve Therapeutics阐释称其只开发编辑体细胞的外科手术方法，这种遗传编辑不会传递给后代。2014年，《科技日报》曾路透社戈·穆苏努鲁及其同事的PCSK9遗传编辑学术研究。杰西最初登载在英国心脏协会新闻周刊《重复学术研究》登载的学术研究推测，通过遗传组剪辑技术开发演进PCSK9肝脏遗传的功能，可以减少心肌梗塞头痛可能性。他们的动物实验表明，只需打一针就能永久减少肠道体内朝天水平，使心肌梗塞头痛可能性减少40%到90%。最初，戈·穆苏努鲁问到，“这一方法来外科手术心肌梗塞，从实验室到人类文明临床学术研究，可能还要10年约”。开发心肌梗塞遗传编辑疗法的初衷是改变心肌梗塞的外科手术范式。Sekar Kathiresan对路透社问到，大多数心肌梗塞患者需要每天服药，但现有的心脏本品存在价格更高、抗抑郁药大等缺点。遗传编辑疗法可以将心肌梗塞的外科手术范式从每日吃药、每月麻醉本品转化“一劳永逸”方式将。即通过常规遗传外科手术就可以永久性地防止心肌梗塞头痛。据《华盛顿邮报》路透社，该子公司预计在三年内开展毒物，对患有罕见遗传疾病的心肌梗塞易发群体进行外科手术。如果治果安全直接，将推广至更多人群。Kathiresan问到，该遗传编辑疗法可以用于那些曾经历心肌梗塞头痛且渴望避免再度头痛的成年人。已对，Verve Therapeutics拿到由谷歌母子公司Alphabet旗下可能性投资基金领投的5850万美元A轮融资。据悉，这笔资金将用来开展早期动物实验。除Alphabet的可能性资本政府部门外，Verve Therapeutics的A轮投资方还有ARCH Venture Partners，F-Prime Capital和Biomatics Capital。